2021注定是罕見病產業爆發澎湃活力的一年。
11月初的醫保談判中,7款罕見病用藥最終談成進入醫保,尤其是原價70萬元一針的髓性肌萎縮症藥品諾西那生鈉,以極低的價格入圍,無論對患者還是藥企,這都是中國醫保基金向罕見病藥物敞開的關鍵一步。
回望2014年,上海市醫學會罕見病分會主委李定國在接受《中國經濟周刊》犀利士 犀利士5mg 犀利士屈臣氏 犀利士硬度 雙效犀利士 犀利士5mg效果 犀利士5mg價格 犀利士5mg網購 犀利士購買 犀利士網購 犀利士藥房 犀利士ptt 2h2d DEEP SLEEP FM2 Men pro PenirumA+ big max UPman1h 乖乖水 倍耐力採訪時,曾介紹“目前沒有任何一家中國製藥企業從事罕見病藥物的研發”。如今不到10年,國內罕見病藥物開發已燃起星星之火。
這次新納入的7款罕見病用藥中,有一款乙型血友病的治療藥品人凝血因子Ⅸ。這款國產藥物開發歷時7年、研發費用上億元,進入醫保後價格遠低於進口同類產品。
資本市場也有利好消息。12月10日,成立於2012年的北海康成製藥有限公司正式在香港聯交所主板上市,成為中國罕見病第一股。
這一系列變化,與2018年《第一批罕見病目錄》出台不無關係,更受到近幾年醫保支持的鼓勵。業內認為,罕見病高價藥的納入極大鼓勵了國內罕見病藥物研發,預期醫保還會繼續納入更多罕見病用藥。
此前出於盈利考量,國內藥企在罕見病市場罕有動作。這一次,中國罕見病產業彎道超車的時機到了嗎?數據來源:民生證券
01政策突破口
據商業諮詢公司弗若斯特沙利文預測,中國罕見病藥物市場將由2020年的13億美元急速增至2030年的259億美元(折合人民幣1665億元),年復合增長率為34.5%,而美國及世界其他國家的同期年復合增長率分別為10.5%及10%。
中國罕見病藥物市場正在迅速擴大,這是2021年發生的新變化。
罕見病患病人數少,藥物研發難度大,回報不確定性更高,這限制了藥企研發積極性。此外,罕見病藥物的高定價導致可及性難以提高,這是企業不得不考慮的問題。
從歐美罕見病藥物開發歷史可見,研發、註冊、支付等各環節均需要政策性支持。《孤兒藥法案》於1983年的出爐即成為美國罕見病藥物提速的助推劑。
回溯國內罕見病產業發展,最大的突破莫過於2018年《第一批罕犀利士 犀利士5mg 犀利士屈臣氏 犀利士硬度 雙效犀利士 犀利士5mg效果 犀利士5mg價格 犀利士5mg網購 犀利士購買 犀利士網購 犀利士藥房 犀利士ptt 2h2d DEEP SLEEP FM2 Men pro PenirumA+ big max UPman1h 乖乖水 倍耐力見病目錄》(下稱《目錄》)的發布。《目錄》為製定罕見病相關政策提供了重要依據。
雖然《目錄》僅包含了121種罕見病,與國際上公認的7000多種罕見病相比並不全面,但它起碼完成了兩項使命:界定了罕見病的邊界;為國內罕見病產業指引了方向。
《目錄》發布後,中國相關部門製定印發《罕見病診療指南》並建立全國罕見病診療協作網,建立罕見病病例信息登記制度。2019年2月,財政部、海關總署、稅務總局和國家藥監局聯合發布《關於罕見病藥品增值稅政策的通知》,對首批21個罕見病藥品按簡易辦法依照3%徵收率計算繳納增值稅。
談及《第一批國家版罕見病目錄》的出台,瑯鈺集團副總裁李楊陽表示:“其實大家很早就關注到罕見病領域,政策不太明朗的時候,確實也不知道怎麼著手去做。《目錄》的作用和意義還是很大的,起碼給了從業者方向和信心。”
只有在《目錄》出台後,這一系列政策才有了落地的依據,相關藥物開發也才有了方向。
從歷年醫保目錄收錄罕見病用藥數據可以看出趨勢所在:
2009年版醫保目錄包含22個罕見病用藥,覆蓋13個病種的罕見病;
2017年版醫保目錄包含30個病種的罕見病用藥,覆蓋15個罕見病;
2019年版醫保目錄包含39罕見病用藥,覆蓋19個病種的罕見病;
2020年版醫保目錄包含45罕見病用藥,覆蓋22個病種的罕見病;
2021年12月,已有40餘種被納入了國家醫保目錄,涉及25種疾病。
文章定位：
